La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha otorgado la designación de medicamento huérfano a una innovadora terapia génica destinada a combatir la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Este avance, desarrollado en la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), ha sido licenciado a la compañía estadounidense Klotho Neurosciences, Inc., y cuenta con el respaldo del CIBER.
La terapia utiliza un vector vírico del tipo AAV (virus adenoasociado) que expresa la isoforma secretada de la proteína Klotho (s-KL). Esta proteína tiene propiedades neuroregeneradoras, antioxidantes y antiinflamatorias. La estrategia consiste en dirigir el vector hacia las uniones neuromusculares afectadas por la ELA mediante un promotor específico de músculo. Esta técnica ha mostrado resultados prometedores en modelos preclínicos, logrando retrasar el inicio de la enfermedad, preservar la función neuromuscular y prolongar la supervivencia.
Nuevas esperanzas para pacientes con ELA
El equipo de investigación detrás de este desarrollo incluye a expertos del CIBER, ICREA y el Institut Vall d’Hebron de Investigació Biomèdica. Los grupos liderados por Assumpció Bosch y Miquel Chillón han sido fundamentales en esta investigación. Además, se cuenta con la colaboración del investigador Xavier Navarro, reconocido por su trabajo en neuroregeneración.
Assumpció Bosch ha destacado que esta designación subraya la importancia de los tratamientos dirigidos al músculo como una estrategia viable para abordar la ELA. Por su parte, Sergi Verdés, investigador postdoctoral del equipo, ha mencionado que están probando esta terapia en otros modelos para asegurar su aplicabilidad a un mayor número de pacientes.
Reconocimiento y próximos pasos en el desarrollo clínico
La designación de medicamento huérfano por parte de la FDA no solo valida el potencial terapéutico del tratamiento para una enfermedad rara y devastadora como la ELA—que afecta a aproximadamente 65.000 personas en Europa—sino que también proporciona beneficios significativos. Entre ellos se incluyen siete años de exclusividad comercial en EE. UU., así como incentivos fiscales para los ensayos clínicos.
Klotho Neurosciences está preparando la producción del vector y planea iniciar conversaciones con la FDA y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para avanzar hacia los primeros ensayos clínicos en pacientes.
La noticia en cifras
| Cifra |
Descripción |
| 65,000 |
Número de personas afectadas por la ELA en Europa. |
| 7 |
Años de exclusividad del fármaco en el mercado de EE. UU. |
| 2023 |
Año en que Klotho Neurosciences entró en Nasdaq. |
Si (
No(
