Un ensayo clínico en España revela que las células madre mesenquimales pueden reducir la inflamación en pacientes con piel de mariposa, mejorando síntomas como prurito y fatiga. Se identificaron biomarcadores predictivos para una respuesta clínica favorable.
Un reciente ensayo clínico realizado en España ha revelado el prometedor potencial de las células madre mesenquimales para reducir la inflamación en pacientes con piel de mariposa, una enfermedad genética poco frecuente que afecta a aproximadamente 500.000 personas a nivel mundial. La investigación, liderada por la doctora María José Escámez del CIBERER-ISCIII y del IIS-FJD, ha identificado dos biomarcadores que permiten predecir la eficacia del tratamiento en los pacientes.
Las células madre mesenquimales, que se encuentran principalmente en el tejido conectivo de la médula ósea y el cordón umbilical, son reconocidas por su capacidad para regular el sistema inmunológico. En este contexto, el ensayo clínico MesenSistem-EB evaluó el uso de estas células procedentes de donantes familiares haploidénticos. A diferencia de otros tratamientos que se centran únicamente en reponer colágeno, este enfoque busca también modular la respuesta inmunitaria del paciente.
Los hallazgos del estudio han confirmado que este tratamiento es seguro y bien tolerado por los niños participantes, quienes no presentaron eventos adversos graves durante las infusiones. Además, se logró estabilizar indicadores inflamatorios como la proteína C-reactiva y el fibrinógeno, lo que contribuyó a mantener un estado general saludable durante todo el año de seguimiento.
La identificación de los biomarcadores MCP1 y sCD40L representa un avance significativo hacia una medicina más personalizada para enfermedades raras como la piel de mariposa. Según Marcela Del Río Nechaevsky, investigadora involucrada en el estudio, esto podría transformar la forma en que se abordan estos casos específicos.
Colaboración esencial entre sectores
El éxito del ensayo clínico no habría sido posible sin un robusto ecosistema colaborativo. La financiación proporcionada por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y la Agencia Estatal de Investigación (AEI), junto con el apoyo continuo de las asociaciones DEBRA-España y Berritxuak, ha sido fundamental desde el inicio del proyecto. Estas organizaciones han expresado su esperanza ante los avances científicos en el manejo del dolor y otros síntomas asociados a esta enfermedad.
Los investigadores concluyen que esta nueva terapia podría convertirse en una estrategia clave para mitigar la inflamación asociada a fases críticas de la piel de mariposa. Lucía Martínez Santamaría, otra autora del estudio, subraya que este ensayo sienta las bases para futuros protocolos combinados que podrían mejorar significativamente el pronóstico global para los afectados por esta condición.
Referencia bibliográfica: Escámez, María José J et al (2026). MesenSistem-EB: Systemic haploidentical mesenchymal stem cell therapy in recessive dystrophic epidermolysis bullosa associated with clinical benefits and correlated with MCP1 and sCD40L dynamics. Frontiers in Immunology. Volumen 17. https://doi.org/10.3389/fimmu.2026.1789537 e-Archivo de la UC3M: https://hdl.handle.net/10016/50010.