Detectan dos respuestas a fármacos en tumores cerebrales infantiles

Un equipo del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) ha identificado dos grandes grupos de tumores cerebrales pediátricos que responden de forma distinta a los fármacos. El hallazgo podría contribuir a desarrollar tratamientos más precisos para el glioma difuso intrínseco de tronco (DIPG), uno de los cánceres infantiles más agresivos. Una donación de la Fundación Martín Álvarez Muelas financiará nuevas investigaciones sobre este tumor, cuya supervivencia a cinco años se sitúa en torno al 2 %.

Martín Álvarez Muelas tenía ocho años cuando murió, el 10 de junio de 2023, por un glioma difuso intrínseco de tronco, menos de ocho meses después de recibir el diagnóstico. Le gustaban los animales, los Pokémon y el Atlético de Madrid.

Durante la enfermedad de su hijo, la familia empezó a movilizarse para reunir recursos destinados a la investigación. En mayo de 2023 creó la Fundación Martín Álvarez Muelas, que desde entonces financia proyectos científicos y reclama más implicación de las instituciones sanitarias ante este cáncer infantil.

Tres años después, la entidad, presidida por Isabel Muelas y en la que también participa Óscar Álvarez, donará 125.000 euros al CNIO. La aportación respaldará durante 18 meses un proyecto dirigido por Manuel Valiente, jefe del Grupo de Metástasis Cerebral del centro, y el investigador Raúl Bardini Bressan.

Una investigación sobre la respuesta a los fármacos

El DIPG crece en el tronco encefálico, una zona que controla funciones esenciales del organismo. Por su ubicación y carácter infiltrante, no puede extirparse mediante cirugía. La radioterapia puede aliviar temporalmente los síntomas y retrasar la progresión, pero actualmente no hay un tratamiento curativo. Un estudio internacional con más de mil pacientes situó la supervivencia mediana en once meses desde el diagnóstico y la supervivencia a cinco años en el 2,2 %.

Aunque se conocen mejor las alteraciones genéticas de estos tumores, las opciones terapéuticas siguen siendo escasas. Además, el DIPG presenta una gran diversidad biológica: tumores con características moleculares comunes pueden responder de manera distinta a un mismo medicamento.

Para abordar esta dificultad, el equipo encabezado por Valiente y Bardini Bressan probó cientos de fármacos en muestras de pacientes con DIPG y otros gliomas pediátricos agresivos. Así identificó dos grandes grupos de tumores con respuestas diferentes a los medicamentos. Esta distinción no siempre coincide con las clasificaciones genéticas actuales, aunque tiene una base molecular que, según el proyecto, debe estudiarse en detalle.

Ampliar los modelos y buscar marcadores

Los investigadores plantean que comprender las claves moleculares de esas distintas respuestas podría facilitar la identificación de cribados más eficientes basados en la respuesta a las terapias. En la memoria científica del proyecto, Valiente y Bardini Bressan señalan que, además de preguntar qué mutación tiene un tumor, se puede investigar a qué tratamientos es más vulnerable.

El equipo ampliará el número de modelos tumorales para confirmar los resultados y buscar marcadores biológicos que orienten sobre los medicamentos que podrían funcionar mejor en cada caso.

La donación permitirá contratar personal técnico especializado y financiar ensayos farmacológicos, análisis moleculares y estudios en modelos animales. Para identificar las opciones terapéuticas con mayor potencial clínico, el equipo colaborará con especialistas en neurooncología pediátrica del Hospital Universitario La Paz y del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús.

La fundación reclama cambios en la atención

En septiembre de 2026, la Fundación Martín Álvarez Muelas presentó el Libro Blanco del DIPG/DMG en España. El documento denuncia desigualdades territoriales en el acceso al diagnóstico y a los ensayos clínicos. Según sus datos, cada año se diagnostica en España un glioma difuso de línea media (DMG), categoría que incluye el DIPG, a entre 40 y 52 niños y adolescentes.

El Libro Blanco propone diez líneas de actuación, entre ellas crear una red nacional de centros de referencia y un registro de pacientes, además de establecer una financiación pública más estable para investigar estos tumores.

Durante su visita al CNIO el 21 de octubre, Isabel Muelas explicó que la fundación pide que la gravedad de estas enfermedades tenga más peso en las prioridades sanitarias, con independencia del número de pacientes afectados. También contó que, tras la visita al centro, se marcharon con una nueva ilusión, aunque reconoció que no es fácil para los padres en duelo ilusionarse.

La fundación busca impulsar la investigación mediante iniciativas como el proyecto del CNIO. Comprender por qué estos tumores responden de forma diferente a los fármacos podría ayudar, en el futuro, a identificar opciones de tratamiento para niños y adolescentes diagnosticados.

La noticia en cifras